Anahtar Fark – Ex Vivo ve In Vivo Gen Terapisi
Gen tedavisi, eksik veya kusurlu genler için genleri tanıtarak genetik hastalıkları tedavi etmek veya önlemek için kullanılan önemli bir tekniktir. Bazı hastalıklar, hastalıktan sorumlu mutasyona uğramış veya eksik genlerin yerine sağlıklı genlerin eklenmesiyle tedavi edilebilir. Gen tedavisi, germ hattı hücrelerinden daha çok somatik hücreler için uygulanır ve Ex vivo gen tedavisi ve In vivo gen tedavisi olmak üzere iki ana tipte sınıflandırılabilir. Ex vivo ve In vivo gen terapisi arasındaki temel fark, terapötik genlerin in vitro hücre kültürlerine aktarılması ve ex vivo gen terapisinde bir hastaya yeniden verilmesi, genlerin ise hücreleri in vitro in vitro kültürlemeden doğrudan hastanın dokularına veya hücrelerine iletilmesidir. vivo gen tedavisi.
Ex Vivo Gen Terapisi Nedir?
Ex vivo gen tedavisi, bir hastanın hücresinin dış modifikasyonunu ve hastaya yeniden verilmesini içeren bir tür gen tedavisidir. Hücreler laboratuarlarda (hastanın vücudunun dışında) kültürlenir ve genler eklenir. Daha sonra stabil transformantlar seçilir ve hastalığı tedavi etmek için hastaya yeniden verilir. Ex vivo gen tedavisi sadece belirli hücre tiplerine veya seçilmiş dokulara uygulanabilir. Kemik iliği hücreleri, ex vivo gen terapisi için sıklıkla kullanılan hücrelerdir.
Ex Vivo Gen Terapisi Prosedürü
Ex vivo gen terapisinde aşağıdaki gibi birkaç önemli adım vardır;
- Hatalı genlere sahip hücreler hastadan izole edilir.
- İzole hücreler laboratuvardaki kültürlerde büyütülür.
- Terapötik genler, vektörler kullanılarak büyütülen hücre kültürlerine eklenir veya eklenir.
- Dönüştürülmüş hücreler, dönüştürülmeyenlerden seçilir ve büyütülür.
- Seçilen hücreler hastaya nakledilir.
Ex vivo gen terapisinde, genleri hedef hücrelere iletmek için taşıyıcılar veya vektörler kullanılır. Başarılı gen aktarımı, taşıyıcı sisteme bağlıdır ve ex vivo gen terapisinde kullanılan önemli vektörler virüsler, kemik iliği hücreleri, insan yapay kromozomu vb.'dir. İn vivo gen terapisi ile karşılaştırıldığında, ex vivo gen terapisi ters immünolojik içermez Genetik düzeltme in vitro yapıldığından beri hastanın vücudundaki reaksiyonlar. Bununla birlikte, başarı, hastanın vücudunda iyileştirici genin kararlı bir şekilde dahil edilmesine ve ifade edilmesine bağlıdır.
Şekil 01: Ex vivo gen tedavisi
In Vivo Gen Terapisi Nedir?
In vivo gen terapisi, genetik hastalıkları tedavi etmek için genlerin hastanın vücudundaki belirli bir dokunun hücrelerine doğrudan verilmesini içeren bir tekniktir. Karaciğer, kas, deri, akciğer, dalak, beyin, kan hücreleri vb. dahil olmak üzere insan vücudunun birçok dokusuna uygulanabilir. Terapötik genler viral veya viral olmayan vektörler tarafından hastaya verilir. Ancak başarı, terapötik gen taşıyan vektörlerin hedef hücreler tarafından etkin bir şekilde alınması, hedef hücrelerdeki genlerin hücre içi parçalanması ve çekirdek tarafından gen alımı, genin ekspresyon yeteneği vb. gibi birçok faktöre bağlıdır.
Şekil 02: Canlılarda gen tedavisi
Ex Vivo ve In Vivo Gen Terapisi arasındaki fark nedir?
Ex Vivo vs In Vivo Gen Terapisi |
|
| Ex vivo gen tedavisi, hastanın vücudunun dışında gerçekleştirilen bir tür gen tedavisidir. Gen modifikasyonu vücut dışında yapılır. | In vivo gen tedavisi, kusurlu hücreler hala vücuttayken doğrudan yapılan başka bir gen tedavisi türüdür. Genler hala vücudun içindeyken değiştirilir. |
| İzolasyon ve Kültürleme | |
| Kusurlu hücreler laboratuvarda izole edilir ve kültürlenir. | Kusurlu hücreler laboratuvarda izole edilmez veya kültürlenmez. |
| Transformantların Seçimi | |
| Kararlı transformantlar yeniden uygulanmadan önce seçilir. | Kararlı transformantlar seçilemez. |
| Olumsuz İmmünolojik Tepki | |
| Bu yöntem, hastanın vücudunda olumsuz immünolojik tepkiler oluşturmaz. | Bu yöntem, hastanın vücudunda olumsuz immünolojik tepkiler oluşturur. |
Özet – Ex Vivo vs In Vivo Gen Terapisi
Terapötik genler, belirli hastalıkların tedavisi için hastanın vücuduna verilir. Gen tedavisi olarak bilinir ve ex vivo gen tedavisi ve in vivo gen tedavisi olmak üzere iki şekilde yapılabilir. Ex vivo ve in vivo gen terapisi arasındaki fark, ex vivo gen terapisinde gen yerleştirmenin hastanın vücudunun dışındaki hücre kültürlerinde yapılması ve düzeltilen hücrelerin hastaya yeniden verilmesi, in vivo gen terapisinde ise genlerin doğrudan hastaya verilmesidir. hücreleri izole etmeden iç hedef dokular. Her iki işlemin başarısı, terapötik genlerin hasta hücrelerine kararlı bir şekilde yerleştirilmesine ve dönüştürülmesine bağlıdır.
